2026-03-18 20:51:21
糖尿病是严重威胁我国居民健康的慢性病，其中1型糖尿病多发病于儿童及青少年。传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者。如何实现胰岛组织的规模化再生，成为全球医学界亟待攻克的难题。
记者从中国科学院获悉，近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究组联合海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队在线发表最新研究成果，在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛微创移植，实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。这是世界范围内首次报道的分别利用干细胞来源的自体/异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病的探索性临床研究。相关论文发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。
据介绍，体外胰岛再生，相当于给患者“更换零件”。常规方法使用的原材料，是“多能干细胞”。它就像一棵树的“树根”，理论上可以发育成人体各种各样的细胞类型，潜力巨大。但从树根到开花结果，长成人体需要的胰岛组织，中间要经历非常复杂的分支散叶的过程，步骤多，路线长，而且在体外很难精准调控，生产出来的产品纯度不够高，还可能混入具有体内增殖能力、未完全分化的细胞，带来成瘤风险。
研究团队经过20多年的深入研究，另辟蹊径，建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”，不再从“树根”出发，而是直接从“树干”上的特定位置——“内胚层干细胞”开始定向分化。
这一新“起点”优势明显：分化方向更明确，从初始阶段就设置了导航路线，只朝胰腺、肝脏这类内胚层来源的细胞前进，不会偏航成其他类型的细胞；其次，分化步骤从十步精简到两步，生产周期从5-6周缩短为2周，流程简化的同时大大提升了效率。最重要的是，这类内胚层干细胞在体内不会增殖，最大程度地降低了传统方法可能带来的体内成瘤风险。
利用这项全球领先的体外定向分化技术，团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛E-islet”。再生胰岛E-islet通过肝门静脉输注到患者体内后，能发挥正常胰岛组织的功能，保持血糖的稳定控制。
据悉，研究团队在三例T1D患者中，分别采用自体或异体内胚层干细胞来源的再生胰岛（E-islet）开展临床研究，并在不同免疫抑制策略下评估疗效与安全性，临床数据令人振奋。
研究团队表示，上述临床病例涵盖了世界首例自体与中国首例异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病，以及世界首例再生胰岛移植治疗青少年1型的情况，其中最长一例已实现临床治愈超过26个月。这表明无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与外源胰岛素脱离，从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。研究提示，该疗法目前仍需联合使用长期免疫抑制治疗，用于克服1型糖尿病自身免疫复发等问题。
据悉，1965年，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的前身之一中国科学院生物化学研究所等单位，就曾在世界上首次人工全合成了结晶牛胰岛素，为后续用化学合成的生物大分子治疗糖尿病奠定了重要基础。
而今，基于该自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验（IND）批件，这是全球唯一同时获批中、美两国IND的再生胰岛药物。目前，临床试验正在严谨有序地开展，进展顺利。
为避免长期使用免疫抑制剂带来的潜在随机感染和恶变风险，研究团队未来将进一步筛选更精准的免疫抑制方案，同时开发具备免疫逃逸功能的、不再需要免疫制剂的、安全可控的“广义通用型”再生胰岛产品，以期惠及广大的糖尿病患者。（经济日报记者 沈慧）